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デジタル技術がもたらすヘルスケア革命 > デジタル技術がもたらすヘルスケア革命 03

計算科学を活用した新しい創薬(2)
ゲスト;中村慎吾氏(株式会社 Veritas In Silico 代表取締役社長)
    佐藤秀昭氏(ルクサナバイオテク株式会社 代表取締役社長)


概要:
mRNA(メッセンジャーRNA)は、人間の細胞核の中にあるタンパク質合成を行うRNAであり、コロナウイルスワクチンで名が知られるようになった。本講義では、このmRNAを対象とし、計算科学技術を使って創薬する2つの企業を紹介する。中村慎吾氏が代表の株式会社Veritas In Silico(VIS)は低分子化合物の医薬品を、佐藤秀昭氏が代表のルクサナバイオテク株式会社は核酸医薬を手掛けており、両者をゲストに迎え、開発までの経緯や研究課題、将来展望等も含め、計算科学創薬の最先端の情報を聞く。
従来の低分子創薬は、タンパク質のポケットに低分子が入り込み発症を止めていたが、標的となるタンパク質が枯渇しているという問題がある。そこでVISは、タンパク質の前段階の設計図であるmRNAをターゲットに、低分子医薬の開発を進めている。次世代創薬の本命とされるmRNA標的分子は、抗体・ペプチド・低分子・核酸があるが、製造コスト的に低分子はグラム約数千円と優れており、がん・精神疾患をはじめあらゆる疾患に適応可能だ。

タンパク質枯渇問題もあり、将来的には低分子薬と核酸医薬が主流になると予想、VISがそのキープレーヤーになることを目指す。会社規模は少数精鋭だが、日産化学、帝人ファーマ等のパートナーと組み、技術プラットフォーム、高速スクリーニングと解析方法も社内で用意。将来目標はIPOを経てスペシャリティファーマへ転向し、パートナーと一緒にmRNA創薬を実現させ、あらゆる疾患へ届けていく。

ルクサナは、大阪大学の小比賀教授グループで発明された人工核酸技術を基礎に、核酸医薬品の開発を行っている。医薬品は各種のモダリティ(治療手段)から成り立っているが、近年は核酸、細胞、遺伝子治療等、モダリティの選択肢が広がった。ルクサナは核酸配列のアンチセンスにフォーカスし、mRNAに応用させた医薬品として難病治療に有用だが、コストが下がれば適応疾患が広がると期待される。

現在開発が活発な領域は、眼科領域、中枢神経領域、肝領域、筋肉領域、また、ワクチンアジュバントとしてCOVID-19ワクチンへの応用、全体的には毒性の問題にも応えている。基盤は大阪大学内に自社の実験体制を持ち、大学からは特許をパッケージで取得、日産化学や大日本住友、愛知医科大学等とパートナーを組み、複数の技術を組み合わせて研究を行っている。現在、臨床開発が始まったものもあり、今後は実験数とスピードを加速させていく。両者とも計算科学創薬をターゲットにしており、今後の戦略、ニーズ獲得が注目される。

 講義タイムテーブル:
スライド 時間 タイトル
00: 00: 00 デジタル技術がもたらすヘルスケア革命#3 計算科学を活用した新しい創薬(2)
00: 00: 43 シリーズ一覧
00: 01: 04 本シリーズで注目している分野
00: 01: 26 本日ご紹介する会社:①Veritas In Silico ②ルクサナバイオテク
00: 01: 56 ゲストプロフィール
00: 03: 28 Veritas In Silico
00: 03: 30 会社概要
00: 03: 53 実務経験豊富な経営陣
00: 04: 47 mRNAはタンパク質の「設計図」
00: 05: 56 従来創薬:タンパク質のポケットに低分子がはまり込む
00: 07: 02 VISの創薬:タンパク質の設計図mRNAにポケットを発見できる
00: 08: 32 製薬業界の課題:優良な標的タンパク質の枯渇
00: 09: 40 次世代創薬の本命と期待されるmRNA標的低分子
00: 10: 02 製造コストからみた医薬品・治療法分類
00: 12: 19 主要な医薬品の治療領域
00: 14: 02 VISへ顧客が持ち込む対象遺伝子・疾患も多岐にわたる
00: 14: 58 医薬品の世界市場:高価な医薬品はmRNA標的低分子で代替可能
00: 16: 27 新薬創出のパラダイムシフト:タンパク質標的からmRNA標的へ
00: 17: 09 創薬プラットフォーム型ビジネスモデル
00: 18: 25 製薬会社およびアカデミアの創薬パートナー
00: 19: 24 統計熱力学を生物学に応用したVIS独自ソフトウェアを用いて、mRNA中に創薬の標的となる部分構造を探索する
00: 21: 21 独自の実験的スクリーニング法を用いて、化合物ライブラリーより標的構造に結合する低分子化合物を発見する
00: 22: 04 スクリーニングでヒットした化合物を検証しつつ、より詳細な研究を行うために化合物数を絞り込む
00: 22: 31 スクリーニングで発見された低分子化合物は、細胞実験で対象となるタンパク質を減少させることを確認する
00: 24: 21 タンパク質を減少させる低分子化合物について、NMR法やX線結晶構造解析法で標的構造との結合を・・・
00: 26: 42 バイオテク企業からスペシャリティファーマへ
00: 29: 43 mRNA標的創薬で希望に満ちたあたたかい社会の実現を
00: 31: 23 ゲストプロフィール
00: 32: 22 ルクサナバイオテクとは
00: 33: 22 医薬品は様々な治療手段(=モダリティ)によって成り立っています
00: 34: 02 核酸医薬品は難病克服に有用、かつ実用化段階にある重要なモダリティ
00: 35: 26 核酸医薬品の分類
00: 36: 02 核酸医薬品開発動向=当社が狙う領域(1)
00: 36: 40 核酸医薬品開発動向=当社が狙う領域(2)
00: 37: 22 核酸医薬品開発動向=当社が狙う領域(3)
00: 37: 44 核酸医薬品開発動向=当社が狙う領域(4)
00: 38: 03 核酸医薬品開発動向=当社が狙う領域(5)
00: 38: 39 どのような技術が求められているか?(1)
00: 38: 42 どのような技術が求められているか?(2)
00: 38: 51 どのような技術が求められているか?(3)
00: 39: 02 どのような技術が求められているか?(4)
00: 39: 06 どのような技術が求められているか?(5)
00: 39: 16 どのような技術が求められているか?(6)
00: 39: 38 どのような技術が求められているか?(7)
00: 39: 53 どのような技術が求められているか?(8)
00: 40: 11 どのような技術が求められているか?(9)
00: 40: 34 ルクサナバイオテク ミッション
00: 40: 48 当社の成り立ち(アカデミアの発明が会社になるまで)
00: 43: 02 会社概要と基盤リソース
00: 43: 35 経験豊富な研究開発・事業化トップマネージメントチーム
00: 44: 01 開発体制 アンチセンス創薬実験体制を自社保有し実施
00: 45: 28 進化したルクサナの“XNAs Technology”とは
00: 48: 30 ルクサナの“3rd GEN XNAs”は核酸医薬品に有用な機能を発揮
00: 50: 24 ビジネスモデル
00: 50: 52 創薬開発ステージにおける当社活動と収益
00: 51: 57 ルクサナの事業構成とパートナーシップ
00: 53: 32 自社開発 脊髄損傷治療薬のメカニズム
00: 55: 42 自社開発 亜急性期脊髄損傷治療薬:開発候補アンチセンス LBX-001を選定
00: 56: 44 成長への考え方
00: 57: 17 ルクサナバイオテク 現在地と今後の目標
00: 58: 41 デジタル技術がもたらすヘルスケア革命~(3)
講師紹介: 小南 欽一郎(こみなみ きんいちろう)
テック&フィンストラテジー株式会社 代表取締役

1994年 東京大学大学院博士号(理学)取得後、英国王立癌研究所に留学
1998年 九州大学生体防御医学研究所にて助手(分子生物学)
2001年 野村R&A(野村證券)調査部にてIPO調査、及び投資部にて24社の バイオ企業投資を行う(内12社上場済み)
2015年 みずほ証券国内営業部門法人グループ法人営業推進部戦略調査室 ディレクターとして、IPO調査、産学連携を担当。
2017年 テック&フィンストラテジー株式会社設立。ベンチャー企業のIPOコンサル、 大手企業の新規事業進出支援、ベンチャーキャピタル・金融機関支援などを 手がける

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  アシスタント:坂本 安代

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